Przełomowa terapia - Breakthrough therapy

Terapia przełomowa to oznaczenie Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków, które przyspiesza opracowywanie leków, stworzone przez Kongres na mocy sekcji 902 ustawy z dnia 9 lipca 2012 r . o bezpieczeństwie i innowacjach Agencji ds. Żywności i Leków (Food and Drug Administration Act) . Określenie „przełomowa terapia” FDA nie ma na celu sugerowania, że ​​lek jest w rzeczywistości „przełomowym” lub że istnieją wysokiej jakości dowody skuteczności leczenia konkretnego schorzenia; raczej pozwala FDA na przyznanie priorytetowego przeglądu kandydatom na leki, jeśli wstępne badania kliniczne wskazują, że terapia może oferować znaczne korzyści terapeutyczne w porównaniu z istniejącymi opcjami dla pacjentów z poważnymi lub zagrażającymi życiu chorobami. FDA ma inne mechanizmy przyspieszania procesu przeglądu i zatwierdzania obiecujących leków, w tym przyspieszone oznaczenie, przyspieszone zatwierdzanie i przegląd priorytetowy .

Wymagania

Przełomowe oznaczenie terapii może być przypisane do leku, jeśli „jest to lek, który jest przeznaczony do leczenia poważnej lub zagrażającej życiu choroby lub stanu, sam lub w połączeniu z jednym lub kilkoma innymi lekami” i jeśli wstępne dowody kliniczne wskazują, że lek może wykazywać znaczną poprawę w porównaniu z istniejącymi terapiami w jednym lub większej liczbie klinicznie istotnych punktów końcowych, takich jak znaczące efekty leczenia obserwowane na wczesnym etapie rozwoju klinicznego.”

Wnioski są rozpatrywane przez Centrum Oceny i Badań Leków (CDER) oraz Centrum Oceny i Badań Biologicznych (CBER). CDER otrzymuje rocznie około 100 próśb o przełomowe oznaczenie. Historycznie około jedna trzecia została zatwierdzona. CBER otrzymuje 15–30 wniosków rocznie. Sponsorzy muszą ubiegać się o status przełomowy oddzielnie dla każdego wskazania, dla którego zamierzają oznaczyć lek.

Wnioski o wyznaczenie przełomu są składane jako poprawka do wniosków IND , zwykle przed zakończeniem spotkania fazy II.

Zachęty

Leki, którym przyznano status przełomowy, mają priorytetowy przegląd. FDA współpracuje ze sponsorem wniosku o lek, aby przyspieszyć proces zatwierdzania. Ten przyspieszony proces może obejmować przeglądy kroczące, mniejsze badania kliniczne i alternatywne projekty badań.

Zagadnienia

Krytycy twierdzą, że nazwa wprowadza w błąd i zapewnia firmom, które uzyskują przełomowe oznaczenie kandydata na lek, przewagę marketingową, która może być niezasłużona. FDA przyznaje, że nazwa „przełomowa terapia” może być myląca. Nigdy nie miało sugerować, że leki te są w rzeczywistości „przełomowymi” i nie gwarantuje, że przyniosą korzyści kliniczne, ale krytycy narzekają, że opierają się na wstępnych dowodach, w tym zmianach w markerach zastępczych, takich jak pomiary laboratoryjne, że często nie odzwierciedlają „znaczącej korzyści klinicznej”. Wytyczne FDA stwierdzają: „Nie wszystkie produkty oznaczone jako przełomowe terapie ostatecznie okażą się mieć znaczną poprawę w porównaniu z dostępnymi terapiami sugerowanymi przez wstępne dowody kliniczne w momencie wyznaczenia. Jeśli oznaczenie nie jest już poparte późniejszymi danymi, FDA może unieważnić oznaczenie."

Urządzenia

Do sierpnia 2020 r. FDA przyznała przełomową terapię łącznie 298 urządzeniom od momentu jej powstania, w tym 50 na rok 2020.

Zobacz też

Bibliografia