Terapeutyki PTC - PTC Therapeutics

Współrzędne : 40,550722 ° N 74,423071 ° W 40 ° 33′03 ″ N 74 ° 25′23 ″ W.  /   / 40,550722; -74,423071

PTC Therapeutics, Inc.
Rodzaj Publiczny
Nasdaq Komponent PTCT
Russell 2000
Przemysł Farmaceutyki
Kwatera główna ,
Stany Zjednoczone
Stronie internetowej ptcbio .com

PTC Therapeutics to amerykańska firma farmaceutyczna zajmująca się opracowywaniem doustnych leków małocząsteczkowych i terapii genowej, które regulują ekspresję genów poprzez celowanie w mechanizmy kontroli potranskrypcyjnej (PTC) w chorobach sierocych .

We wrześniu 2009 roku firma PTC zawarła umowę z firmą Roche dotyczącą opracowania biodostępnych doustnie małych cząsteczek stosowanych w chorobach ośrodkowego układu nerwowego . W 2020 roku PTC ogłosiło zatwierdzenie przez FDA preparatu Evrysdi ™ (risdiplam) do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) u dorosłych i dzieci w wieku 2 miesięcy i starszych, we współpracy z Fundacją SMA i firmą Roche.

PTC nabyła platformę Bio-e w 2019 roku. Platforma Bio-e wykorzystuje wiedzę z zakresu chemii transferu elektronów do modulowania kluczowych procesów biologicznych poza zasięgiem obecnych podejść do opracowywania leków. Wiodące związki z platformy Bio-e, PTC743 i PTC857, celują w enzym 15-lipoksygenazę - kluczowy węzeł enzymatyczny, który reguluje stan zapalny i stres oksydacyjny, które leżą u podstaw chorób mitochondrialnych i patologii OUN. Dwa kluczowe badania zbadają bezpieczeństwo i skuteczność PTC743: badanie fazy 2/3 w opornej na leczenie padaczki mitochondrialnej i badanie fazy III w ataksji Friedreicha.

Produkty

W 2017 roku PTC przejęła Emflaza ( deflazacort ) od Marathon Pharmaceuticals. PTC jest również właścicielem Translarny ( Ataluren ) sprzedawanej z powodu nonsensownych mutacji dystrofii mięśniowej Duchenne'a . Razem oba produkty wygenerowały przychody w wysokości 174 milionów dolarów i 260 milionów dolarów odpowiednio w 2017 i 2018 roku.

PTC posiada prawa do komercjalizacji WAYLIVRA ™ (volanesorsen) w Ameryce Łacińskiej. WAYLIVRA ™ jest zatwierdzona w Unii Europejskiej do leczenia zespołu rodzinnej chylomikronemii (FCS). TEGSEDI® (inotersen) uzyskał dopuszczenie do obrotu od Brazylijskiej Agencji Regulacji Zdrowia (ANVISA) w leczeniu polineuropatii stopnia 1 lub 2 u dorosłych pacjentów z dziedziczną amyloidozą transtyretynową (hATTR). PTC udzieliła licencji na prawa do komercjalizacji TEGSEDI® (inotersen) w Ameryce Łacińskiej od Akcea Therapeutics.

Rurociąg

W 2018 roku PTC nabyła Agilis Biotherapeutics i kandydata do terapii genowej, GT-AADC, z jego przekonującymi danymi klinicznymi dotyczącymi leczenia niedoboru dekarboksylazy aromatycznych L-aminokwasów (AADC). Niedobór AADC jest rzadkim zaburzeniem OUN wynikającym ze zmniejszenia aktywności enzymu AADC, które jest wynikiem mutacji w genie dekarboksylazy dopa (DDC).

W 2020 roku PTC przejęła Censa Pharmaceuticals, Inc., firmę biofarmaceutyczną zajmującą się rozwojem CNSA-001 (sepiapterin), klinicznej terapii badawczej w leczeniu sierocych chorób metabolicznych, w tym fenyloketonurii (PKU) i innych chorób związanych z defektami w szlaki biochemiczne tetrahydrobiopteryny (BH4) zdiagnozowane przy urodzeniu.

Bibliografia

Dalsza lektura

Linki zewnętrzne