Retrotope - Retrotope
Założony | 2006 |
---|---|
Status prawny | Firma farmaceutyczna na etapie klinicznym |
Kwatera główna | Los Altos, CA , Stany Zjednoczone |
Usługi | Rozwój leków |
Anil Kumar | |
Rick Winningham | |
Michaił Szczepinow | |
Stronie internetowej | www |
Retrotope, Inc. komercjalizuje pomysł, że wzmacnianie żywności ciężkimi izotopami chroni żywe komórki, utrudniając rozerwanie wiązań w obrębie delikatnych cząsteczek wewnątrz i wokół komórek. To sprawia, że komórki są mniej podatne na uszkodzenia powodowane przez reaktywne formy tlenu (RFT), jedną z głównych przyczyn starzenia się i chorób związanych z wiekiem. Założona w 2006 r. Przez przedsiębiorców i naukowców z funduszami zalążkowymi od prywatnych inwestorów, Retrotope opracowuje podejście do zapobiegania peroksydacji lipidów, która jest szkodliwym czynnikiem w chorobach mitochondrialnych, neuronalnych i siatkówki, nie zawierającej przeciwutleniaczy. Firma wykorzystuje wirtualny model biznesowy i współpracuje naukowo z ponad 80 grupami badawczymi na uniwersytetach na całym świecie.
Rozwój
Platforma leków Retrotope, wielonienasycone kwasy tłuszczowe (PUFA) stabilizowane deuterem , zapobiega rozprzestrzenianiu się uszkodzeń spowodowanych peroksydacją lipidów , szybko zatrzymując toksyczną reakcję łańcuchową u jej źródła. Ponieważ kwasy tłuszczowe w błonach mitochondrialnych i komórkowych szybko się zmieniają, dietetyczne zastąpienie stabilizowanych kwasów tłuszczowych tworzy komórki wzmocnione przed uszkodzeniami spowodowanymi kinetycznym efektem izotopowym . 11,11-D2-linolenian etylu hamuje peroksydację lipidów nawet przy stosunkowo niskich poziomach wbudowywania się w błony. W 2010 roku Retrotope odkrył, że ponad 150 razy zwiększa odporność drożdży na stres oksydacyjny , później wykazano, że jest skuteczny w zwierzęcym modelu choroby Alzheimera. Badanie z czerwca 2018 roku wykazało, że dieta zawierająca D-PUFA znacznie zmniejsza F2-izoprostany (płyn mózgowo-rdzeniowy występujący w podwyższonych ilościach w chorobie Huntingtona), gdy podawano je jednomiesięcznym myszom w ciągu pięciu miesięcy. Odkrycia te wywołały dyskusję w prasie popularnonaukowej na temat stosowania deuterowanych składników odżywczych przeciw starzeniu, ale najbardziej obiecującym kierunkiem dalszego rozwoju były rzadkie zaburzenia neurodegeneracyjne, w których rolę odgrywają uszkodzenia oksydacyjne.
Badania kliniczne
Ataksja Friedreicha
Pierwszy deuterowany PUFA wyprodukowany i przebadany przez Retrotope, 11,11-D2- linolan etylu , stał się pierwszym lekiem RT001 Retrotope'a, który został przyjęty do kliniki. Przeszedł badania kliniczne fazy I / II dotyczące leczenia ataksji Friedreicha (FA), w których wykazano, że RT001 jest bezpieczny, dobrze tolerowany i korzystny pod względem poprawy zdolności motorycznych u pacjentów z FA. Jednak te wstępne dowody należy interpretować z ostrożnością, biorąc pod uwagę ograniczoną wielkość próby i krótki czas trwania badania.
Neurodegeneracja związana z fosfolipazą 2G6
W 2017 roku FDA przyznała oznaczenie RT001 leku sierocego w leczeniu neurodegeneracji związanej z fosfolipazą 2G6 ( PLAN ).
Dziecięca dystrofia neuroaksonalna
Otwarte badanie kliniczne II fazy w celu długoterminowej oceny skuteczności, bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki RT001 w leczeniu dziecięcej dystrofii neuroaksonalnej rozpoczęło się latem 2018 r.
Inne zastosowanie kliniczne
Stwardnienie zanikowe boczne
Po petycji o dostęp złożonej przez badaczy w głównych ośrodkach medycznych, w 2018 roku RT001 został przekazany pacjentowi ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) w ramach programu „współczucia” sponsorowanego przez Retrotope.
Postępujące porażenie nadjądrowe
W 2020 roku FDA przyznała lekowi sierocemu oznaczenie RT001 do leczenia pacjentów z postępującym porażeniem nadjądrowym (PSP). PSP to choroba obejmująca modyfikację i dysfunkcję białka tau; Mechanizm działania RT001 zarówno obniża peroksydację lipidów, jak i zapobiega śmierci komórek mitochondrialnych neuronów, która jest związana z początkiem i progresją choroby.