Retrotope - Retrotope

Retrotope, Inc.
Logo firmy Retrotope, Inc. png
Założony 2006
Status prawny Firma farmaceutyczna na etapie klinicznym
Kwatera główna Los Altos, CA , Stany Zjednoczone
Usługi Rozwój leków
Anil Kumar
Rick Winningham
Michaił Szczepinow
Stronie internetowej www .retrotope .com

Retrotope, Inc. komercjalizuje pomysł, że wzmacnianie żywności ciężkimi izotopami chroni żywe komórki, utrudniając rozerwanie wiązań w obrębie delikatnych cząsteczek wewnątrz i wokół komórek. To sprawia, że ​​komórki są mniej podatne na uszkodzenia powodowane przez reaktywne formy tlenu (RFT), jedną z głównych przyczyn starzenia się i chorób związanych z wiekiem. Założona w 2006 r. Przez przedsiębiorców i naukowców z funduszami zalążkowymi od prywatnych inwestorów, Retrotope opracowuje podejście do zapobiegania peroksydacji lipidów, która jest szkodliwym czynnikiem w chorobach mitochondrialnych, neuronalnych i siatkówki, nie zawierającej przeciwutleniaczy. Firma wykorzystuje wirtualny model biznesowy i współpracuje naukowo z ponad 80 grupami badawczymi na uniwersytetach na całym świecie.

Rozwój

Animowana ilustracja reakcji łańcuchowej z wolnymi elementami

Platforma leków Retrotope, wielonienasycone kwasy tłuszczowe (PUFA) stabilizowane deuterem , zapobiega rozprzestrzenianiu się uszkodzeń spowodowanych peroksydacją lipidów , szybko zatrzymując toksyczną reakcję łańcuchową u jej źródła. Ponieważ kwasy tłuszczowe w błonach mitochondrialnych i komórkowych szybko się zmieniają, dietetyczne zastąpienie stabilizowanych kwasów tłuszczowych tworzy komórki wzmocnione przed uszkodzeniami spowodowanymi kinetycznym efektem izotopowym . 11,11-D2-linolenian etylu hamuje peroksydację lipidów nawet przy stosunkowo niskich poziomach wbudowywania się w błony. W 2010 roku Retrotope odkrył, że ponad 150 razy zwiększa odporność drożdży na stres oksydacyjny , później wykazano, że jest skuteczny w zwierzęcym modelu choroby Alzheimera. Badanie z czerwca 2018 roku wykazało, że dieta zawierająca D-PUFA znacznie zmniejsza F2-izoprostany (płyn mózgowo-rdzeniowy występujący w podwyższonych ilościach w chorobie Huntingtona), gdy podawano je jednomiesięcznym myszom w ciągu pięciu miesięcy. Odkrycia te wywołały dyskusję w prasie popularnonaukowej na temat stosowania deuterowanych składników odżywczych przeciw starzeniu, ale najbardziej obiecującym kierunkiem dalszego rozwoju były rzadkie zaburzenia neurodegeneracyjne, w których rolę odgrywają uszkodzenia oksydacyjne.

Badania kliniczne

Ataksja Friedreicha

Pierwszy deuterowany PUFA wyprodukowany i przebadany przez Retrotope, 11,11-D2- linolan etylu , stał się pierwszym lekiem RT001 Retrotope'a, który został przyjęty do kliniki. Przeszedł badania kliniczne fazy I / II dotyczące leczenia ataksji Friedreicha (FA), w których wykazano, że RT001 jest bezpieczny, dobrze tolerowany i korzystny pod względem poprawy zdolności motorycznych u pacjentów z FA. Jednak te wstępne dowody należy interpretować z ostrożnością, biorąc pod uwagę ograniczoną wielkość próby i krótki czas trwania badania.

Neurodegeneracja związana z fosfolipazą 2G6

W 2017 roku FDA przyznała oznaczenie RT001 leku sierocego w leczeniu neurodegeneracji związanej z fosfolipazą 2G6 ( PLAN ).

Dziecięca dystrofia neuroaksonalna

Otwarte badanie kliniczne II fazy w celu długoterminowej oceny skuteczności, bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki RT001 w leczeniu dziecięcej dystrofii neuroaksonalnej rozpoczęło się latem 2018 r.

Inne zastosowanie kliniczne

Stwardnienie zanikowe boczne

Po petycji o dostęp złożonej przez badaczy w głównych ośrodkach medycznych, w 2018 roku RT001 został przekazany pacjentowi ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) w ramach programu „współczucia” sponsorowanego przez Retrotope.

Postępujące porażenie nadjądrowe

W 2020 roku FDA przyznała lekowi sierocemu oznaczenie RT001 do leczenia pacjentów z postępującym porażeniem nadjądrowym (PSP). PSP to choroba obejmująca modyfikację i dysfunkcję białka tau; Mechanizm działania RT001 zarówno obniża peroksydację lipidów, jak i zapobiega śmierci komórek mitochondrialnych neuronów, która jest związana z początkiem i progresją choroby.

Bibliografia