Romiplostym - Romiplostim

Romiplostym
Nplate (Romiplostym) 250mkg.jpg
Dane kliniczne
Nazwy handlowe Nplate, Romiplate
Inne nazwy AMG531
AHFS / Drugs.com Monografia
MedlinePlus a609008
Dane licencyjne

Kategoria ciąży
Drogi
administracji
Podskórny
Kod ATC
Status prawny
Status prawny
Dane farmakokinetyczne
Okres półtrwania eliminacji 1 do 34 dni
Identyfikatory
  • Białko fuzyjne L- metionylo[ludzkiej immunoglobuliny ciężkiej stałej gamma 1-(227 C-końcowych reszt)-peptydu (fragment Fc)] z 41-aminokwasowym peptydem, dimer (7-7′:10,10′)-bissiarczek
Numer CAS
IUPHAR/BPS
DrugBank
ChemSpider
UNII
KEGG
CHEMBL
Dane chemiczne i fizyczne
Formuła C 2634 H 4086 N 722 O 790 S 18
Masa cząsteczkowa 59 085 0,01  g·mol -1
 ☒nsprawdzaćTak (co to jest?) (zweryfikuj)  

Romiplostim , sprzedawany między innymi pod marką Nplate , jest analogiem białka fuzyjnego trombopoetyny , hormonu regulującego produkcję płytek krwi .

Wskazania i marketing

Lek został opracowany przez firmę Amgen w ramach programu ograniczonego stosowania o nazwie NEXUS. Podczas rozwoju i badań klinicznych lek nazwano AMG531.

Romiplostim jest wskazany jako potencjalne leczenie przewlekłej idiopatycznej (immunologicznej) plamicy małopłytkowej (ITP). Romiplostim został uznany za lek sierocy przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) w 2003 r., ponieważ przewlekła populacja ITP w USA nie przekracza 200 000 (przewlekła populacja dorosłych ITP w USA wynosi około 60 000, przy czym kobiety przewyższają liczebnie mężczyzn przez współczynnik dwa). Hurtowy koszt romiplostymu podawanego co tydzień szacuje się obecnie na 55 250 USD rocznie.

22 sierpnia 2008 r. FDA zatwierdziła romiplostym jako długoterminowe leczenie przewlekłego ITP u dorosłych, którzy nie zareagowali na inne leczenie, takie jak kortykosteroidy , dożylna immunoglobulina , immunoglobulina Rho(D) lub splenektomia .

Schemat leczenia

Leczenie romiplostymem zazwyczaj podaje się w odstępach tygodniowych we wstrzyknięciu podskórnym . Przed wstrzyknięciem wykonuje się pełną morfologię krwi (CBC), ponieważ dawka zależy od masy ciała pacjenta i liczby płytek krwi w czasie leczenia. Celem leczenia jest utrzymanie liczby powyżej 50 000 na milimetr sześcienny (mm 3 ) krwi, a nie osiągnięcie normalnej liczby – zdefiniowanej jako 150 000-450 000 na mm 3 u większości zdrowych osób. Jeśli liczba 200 000 lub wyższa zostanie osiągnięta przez dwa kolejne tygodnie, podaje się zmniejszoną dawkę lub leczenie jest zawieszane do czasu, gdy liczba spadnie poniżej 200 000. Do odstawienia romiplostymu należy podchodzić z dużą ostrożnością, ponieważ może dojść do gwałtownego zmniejszenia liczby płytek krwi, co może prowadzić do skazy krwotocznej .

Skuteczność kliniczna

W dobrze zaprojektowanych, 24-tygodniowych badaniach III fazy romiplostym był znacznie skuteczniejszy niż placebo w osiąganiu pierwszorzędowego punktu końcowego, czyli trwałej odpowiedzi płytek krwi, zdefiniowanej w protokole, u osób dorosłych bez splenektomii lub splenektomii z przewlekłą immunologiczną plamicą małopłytkową.

Skutki uboczne

Działanie Romiplostim polega na stymulacji megakariocytów pacjenta do wytwarzania płytek krwi w tempie szybszym niż normalnie, co przytłacza zdolność układu odpornościowego do ich niszczenia. Ponieważ wiąże się to ze zmianami w chemii szpiku kostnego , może wystąpić szereg potencjalnie poważnych działań niepożądanych , w tym zgon, ból mięśni , dyskomfort stawów i kończyn, bezsenność , trombocytoza , które mogą prowadzić do potencjalnie śmiertelnych zakrzepów i zwłóknienia szpiku kostnego . ostatni z nich może prowadzić do niebezpiecznego spadku w liczby krwinek czerwonych .

Bibliografia

Zewnętrzne linki

  • „Romiplostym” . Portal informacyjny o narkotykach . Narodowa Biblioteka Medyczna Stanów Zjednoczonych.