Sebelipase alfa - Sebelipase alfa

Sebelipase alfa
Dane kliniczne
Nazwy handlowe Kanuma
AHFS / Drugs.com Monografia
Dane licencyjne

Kategoria ciąży
Drogi
podania		 Wlew dożylny
Kod ATC
Status prawny
Status prawny
Dane farmakokinetyczne
Okres półtrwania w fazie eliminacji 0,1 godziny
Identyfikatory
DrugBank
ChemSpider
KEGG

Sebelipase alfa , sprzedawany pod nazwą Kanuma , jest rekombinowaną formą z enzymem lipazy kwasu lizosomalnych (LAL), który stosuje się jako lek do leczenia lizosomalnego niedobór lipazy kwasu (LAL-D). Jest podawany we wlewie dożylnym. Został zatwierdzony do użytku medycznego w Unii Europejskiej i Stanach Zjednoczonych w 2015 roku.

Zastosowania medyczne

Sebelipaza alfa jest wskazana w długotrwałej enzymatycznej terapii zastępczej (ERT) u osób w każdym wieku z niedoborem lizosomalnej kwaśnej lipazy (LAL).

Historia

Sebelipase został opracowany przez firmę Synageva, która stała się częścią Alexion Pharmaceuticals w 2015 r. W celu jego produkcji kurczaki są genetycznie modyfikowane, aby wytwarzać rekombinowaną postać LAL (rhLAL) w białku jaja . Po ekstrakcji i oczyszczeniu staje się dostępny jako lek. W dniu 8 grudnia 2015 roku FDA ogłosiła, że ​​jej zatwierdzenie pochodzi z dwóch ośrodków: Centrum Oceny i Badań Leków (CDER) zatwierdziło zastosowanie leku u ludzi, natomiast Centrum Medycyny Weterynaryjnej (CVM) zatwierdziło wniosek o rekombinant Konstrukcja DNA u kurczaka poddanego inżynierii genetycznej w celu wytworzenia rhLAL w białkach jaj. W czasie, gdy uzyskał aprobatę FDA, Kanuma był pierwszym lekiem wytwarzanym z jaj kurzych i przeznaczonym do stosowania u ludzi.

Sebelipaza alfa jest lekiem sierocym ; jego skuteczność została opublikowana po badaniu III fazy w 2015 r. Choroba LAL dotyka <0,2 na 10 000 osób w UE.

Społeczeństwo i kultura

Ekonomia

Według szacunków analityka Barclays z 2015 roku, lek miał kosztować około 375 000 USD rocznie.

Bibliografia

Linki zewnętrzne

  • „Sebelipase alfa” . Portal informacji o lekach . Narodowa Biblioteka Medyczna Stanów Zjednoczonych.