Enazydenib - Enasidenib

Enazydenib
Enasidenib.svg
Dane kliniczne
Nazwy handlowe Idhifa
Inne nazwy AG-221
AHFS / Drugs.com Monografia
MedlinePlus a617040
Dane licencyjne

Kategoria ciąży
Drogi
administracji		 Ustami
Kod ATC
Status prawny
Status prawny
Identyfikatory
Numer CAS
Identyfikator klienta PubChem
DrugBank
ChemSpider
UNII
KEGG
CZEBI
CHEMBL
Ligand PDB
Dane chemiczne i fizyczne
Formuła C 19 H 17 F 6 N 7 O
Masa cząsteczkowa 473,383  g·mol -1
Model 3D ( JSmol )
  • CC(C)(CNC1=NC(=NC(=N1)NC2=CC(=NC=C2)C(F)(F)F)C3=NC(=CC=C3)C(F)(F)F )O
  • InChI=InChI=1S/C19H17F6N7O/c1-17(2,33)9-27-15-30-14(11-4-3-5-12(29-11)18(20,21)22)31- 16(32-15)28-10-6-7-26-13(8-10)19(23,24)25/h3-8,33H,9H2,1-2H3,(H2,26,27,28 ,30,31,32)
  • Klucz: DYLUUSLLRIQKOE-UHFFFAOYSA-N

Enazydenib ( INN ; nazwa handlowa Idhifa ) jest lekiem stosowanym w leczeniu nawrotowej lub opornej na leczenie ostrej białaczki szpikowej u osób ze specyficznymi mutacjami genu dehydrogenazy izocytrynianowej 2 (IDH2), określonej za pomocą zatwierdzonego przez FDA testu diagnostycznego IDH2. Jest inhibitorem IDH2. Został opracowany przez Agios Pharmaceuticals i jest licencjonowany przez Celgene do dalszego rozwoju.

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) uważa go za lek pierwszej klasy .

Zastosowanie medyczne

Enazydenib stosuje się w leczeniu nawrotowej lub opornej na leczenie ostrej białaczki szpikowej u osób ze specyficznymi mutacjami genu IDH2, określonymi za pomocą zatwierdzonego przez FDA testu diagnostycznego IDH2.

Niekorzystne skutki

Głównym poważnym działaniem niepożądanym enasidenibu jest zespół różnicowania .

Farmakologia

Dehydrogenaza izocytrynianowa jest kluczowym enzymem w cyklu kwasu cytrynowego . Zmutowane formy IDH wytwarzają wysokie poziomy ( R )-enancjomeru 2-hydroksyglutaranu (R-2-HG) i mogą przyczyniać się do wzrostu guzów. IDH1 katalizuje tę reakcję w cytoplazmie, podczas gdy IDH2 katalizuje tę reakcję w mitochondriach. Mutacje IDH2 są częstsze niż mutacje IDH1, odpowiednio 8 do 19% w porównaniu do 7 do 14% u osób dotkniętych AML. Enazydenib zaburza ten cykl, obniżając całkowity poziom (R)-2-HG w mitochondriach.

Historia

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała w 2014 r. wniosek o przyspieszone oznaczenie enasidenibu i oznaczenie leku sierocego w ostrej białaczce szpikowej .

Enazydenib został zatwierdzony przez FDA w sierpniu 2017 r. w leczeniu nawrotowej lub opornej na ostrą białaczkę szpikową (AML) u osób ze specyficznymi mutacjami genu IDH2, co oznacza zatwierdzony przez FDA test diagnostyczny IDH2.

Bibliografia

Linki zewnętrzne