Ganaksolon - Ganaxolone
 | |
| Dane kliniczne | |
|---|---|
| Inne nazwy | GNX; CCD-1042; 3p-metylo-5a-pregnan-3a-ol-20-on; 3α-hydroksy-3β-metylo-5α-pregnan-20-on |
| Klasa leków | Neurosteroid |
| Kod ATC | |
| Identyfikatory | |
| |
| Numer CAS | |
| Identyfikator klienta PubChem | |
| DrugBank | |
| ChemSpider | |
| UNII | |
| KEGG | |
| CHEMBL | |
| Pulpit nawigacyjny CompTox ( EPA ) | |
| Karta informacyjna ECHA |
100.210.937 
|
| Dane chemiczne i fizyczne | |
| Formuła | C 22 H 36 O 2 |
| Masa cząsteczkowa | 332,528 g·mol -1 |
| Model 3D ( JSmol ) | |
| |
| |
  (co to jest?) (zweryfikuj)
| |
Ganaxolone (kod rozwojowy CCD-1042 ) to eksperymentalny lek, który jest opracowywany przez Marinus Pharmaceuticals do potencjalnego zastosowania medycznego jako środek przeciwlękowy i przeciwdrgawkowy . Ganaxolone wykazano w celu ochrony przed napadami na modelach zwierzęcych, a także działać na pozytywny allosterycznej modulator z GABA A receptora .
Ganaxolone jest badany pod kątem potencjalnego zastosowania medycznego w leczeniu padaczki . Jest dobrze tolerowany w badaniach na ludziach, a najczęściej zgłaszanymi działaniami niepożądanymi są senność , zawroty głowy i zmęczenie . Niedawno zakończono badania u dorosłych z napadami ogniskowymi oraz u dzieci ze spazmami dziecięcymi . Trwają badania u pacjentów z napadami ogniskowymi, padaczką pediatryczną PCDH19 i zachowaniami w zespole łamliwego chromosomu X .
Farmakologia
Mechanizm akcji
Dokładny mechanizm działania ganaksolonu jest nieznany; jednak wyniki badań na zwierzętach sugerują, że działa poprzez blokowanie propagacji napadów i podnoszenie progów napadów.
Ganaxolone uważa się modulować zarówno synaptycznych i extrasynaptic GABA A receptory normalizować nadmiernego pobudzenia neuronów . Aktywacja receptora pozasynaptycznego przez Ganaxolone jest dodatkowym mechanizmem, który zapewnia działanie stabilizujące, które potencjalnie odróżnia go od innych leków zwiększających sygnalizację GABA.
Wiąże Ganaxolone do allosterycznymi miejscami GABA A receptora modulować i otworzyć kanał jonowy chloru , powodując hiperpolaryzację neuronu. Powoduje to hamujący wpływ na neuroprzekaźnictwo , zmniejszając szansę na wystąpienie skutecznego potencjału czynnościowego ( depolaryzacji ).
Badania kliniczne
Najczęstszymi zdarzeniami niepożądanymi zgłaszanymi w badaniach klinicznych były senność (senność), zawroty głowy i zmęczenie . W 2015 roku Instytut MIND na University of California w Davis , ogłosił, że prowadzi, we współpracy z Marinus Pharmaceuticals, randomizowanym, kontrolowanym placebo badaniu klinicznym fazy 2 oceny wpływu ganaxolone na zachowaniach związanych z zespołem łamliwego chromosomu X w dzieci i młodzież.
Chemia
Ganaxolone to syntetyczny steryd pregnanowy . Inne neurosteroidy pregnanowe obejmują między innymi alfadolon , alfaksolon , allopregnanolon (brexanolon), hydroksydion , minaksolon , pregnanolon (eltanolon) i renanolon .